¿Qué son las enfermedades genéticas?
Las enfermedades genéticas se producen cuando un segmento crítico o una sección completa de ADN se sustituye, se elimina o se duplica2. Estos cambios se denominan mutaciones genéticas3. Algunas enfermedades genéticas graves causadas por mutaciones genéticas pueden transmitirse a las generaciones futuras4.
¿Cómo ayudan las terapias celulares y génicas a tratar las enfermedades genéticas?
La terapia celular y la terapia génica son ámbitos coincidentes de investigación y tratamiento biomédico6. Ambas terapias tienen como objetivo tratar, prevenir o potencialmente curar enfermedades, y ambos enfoques tienen el potencial de aliviar la causa subyacente de enfermedades genéticas y enfermedades adquiridas6. No obstante, las terapias celulares y génicas funcionan de manera diferente.
Diferencia entre terapia celular y terapia génica
La terapia celular tiene como objetivo tratar enfermedades restaurando o alterando ciertos conjuntos de células o utilizando células para transportar una terapia a través del organismo5. Con la terapia celular, las células se cultivan o modifican fuera del organismo antes de ser inyectadas en el paciente. Las células pueden originarse en el paciente (células autólogas) o en un donante (células alogénicas)6.
La terapia génica tiene como objetivo tratar enfermedades reemplazando, inactivando o introduciendo genes en las células, ya sea dentro del organismo (in vivo) o fuera de él (ex vivo)6.
Algunas terapias se consideran terapias tanto celulares como génicas. Estas terapias funcionan alterando genes en tipos específicos de células e introduciéndolos en el organismo.