El término "medicina personalizada" atrae la imaginación. Como individuos únicos, pensamos en la idea de un tratamiento que se adapte al paciente. La terapia celular y génica representa un salto importante en la medicina personalizada, creando un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar e incluso curar muchas enfermedades intratables.
Cada terapia celular y génica está diseñada en base a información detallada sobre la raíz de la enfermedad de un paciente. Trata una enfermedad en su origen, reparando o mejorando las células a nivel genético. En Novartis, estamos colaborando en la frontera de la terapia celular y génica para llevar este enfoque revolucionario a los pacientes con diferentes enfermedades, incluidos los trastornos genéticos y algunos cánceres mortales.
Las terapias celulares y génicas están diseñadas para detener una enfermedad en curso o revertir su progreso en lugar de limitarse a controlar los síntomas. A menudo, hablamos de tratamientos únicos que pueden aliviar la causa subyacente de una enfermedad y tienen el potencial de curar ciertas afecciones. Por el contrario, muchos medicamentos convencionales deben tomarse de forma continuada durante semanas o meses, o incluso de por vida.
Las terapias celulares y génicas se apoyan en cuidadosas investigaciones basadas en décadas de avances científicos. Las herramientas y tecnologías fundamentales han sido probadas y mejoradas por innumerables expertos, primero en el laboratorio y posteriormente en el ámbito clínico. Con la terapia celular, las células se cultivan o modifican fuera del organismo antes de ser inyectadas en el paciente, donde se convierten en un "fármaco vivo". Con la terapia génica, los genes se reemplazan, desactivan o se introducen en las células, ya sea fuera o dentro del organismo, para tratar una enfermedad. Algunos tratamientos se consideran terapias tanto celulares como génicas.
Y todos estos tratamientos se consideran medicina personalizada, un término que se popularizó cuando los científicos determinaron por primera vez la secuencia de ADN de todo el genoma humano. A partir de ese momento, los investigadores soñaron con aprovechar la información sobre la composición genética única de las personas para adaptar el tratamiento a los pacientes y cambiar radicalmente la medicina. La tecnología celular y génica nos acerca a este ambicioso objetivo.
Innovación en acción
Este es un momento crucial para la innovación en este ámbito. Tras las aprobaciones clave de las terapias celulares y génicas por parte de las autoridades sanitarias, se están realizando nuevos tratamientos en ensayos clínicos en todo el mundo. Novartis cuenta con un historial consistente de trabajo e inversión para impulsar la investigación y el desarrollo de dichas terapias.
También estamos desarrollando terapias celulares y génicas para abordar enfermedades genéticas, especialmente enfermedades causadas por la mutación de un solo gen. Inicialmente, Novartis se está centrando en las enfermedades del sistema nervioso central, en enfermedades oftalmológicas y hematológicas porque tenemos una gran experiencia en estas áreas y porque actualmente es posible administrar material genético en estas zonas. En otras palabras, podemos llevar la terapia celular o génica al tejido en cuestión. Los equipos de Novartis podrían expandirse a áreas terapéuticas adicionales en el futuro.
Colaborando en una nueva frontera
Si bien estamos reimaginando la medicina, los sistemas sanitarios actuales están diseñados para manejar activamente las enfermedades crónicas, donde el tratamiento y las terapias se realizan de manera regular, a veces durante muchos años o incluso décadas. No han sido configurados para terapias diseñadas para funcionar durante toda la vida después de una única perfusión.
La terapia celular y génica ofrece una oportunidad para que toda la industria revise la forma de acercar los medicamentos a los pacientes. Todos estos esfuerzos complementan nuestros programas convencionales de descubrimiento y desarrollo de fármacos. Nuestro trabajo con moléculas pequeñas y moléculas biológicas (materias terapéuticas básicas) continúa. También buscamos nuevas formas de tratar enfermedades, incluso mediante la exploración de terapias celulares y génicas.
Novartis ha realizado una de las mayores inversiones en terapia celular y génica en el sector. Estamos aprovechando el impulso de las aprobaciones recientes de las autoridades sanitarias, con más de una docena de proyectos en desarrollo clínico e investigación adicional en curso. Creemos en el carácter esperanzador de estos fascinantes e innovadores medicamentos y continuaremos trabajando en su evolución para los pacientes.